亚洲一级二级国际新药快速引进创新实践：HRNB患儿接受上海首例特殊进口药物用药
2025-06-09 21:36:09 来源： 新华网
中新网上海6月9日电(记者 陈静)神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤，复发率高且复发后5年总体生存率较低。
记者9日获悉，在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。
当天，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心方面接受采访时表示，这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望，也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。
据悉，高危神经母细胞瘤(HRNB)患者即使经过多模式治疗，复发率仍高达41%，且复发后5年总体生存率仅为20%左右，临床亟需更有效的治疗手段。2023年12月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准DFMO用于HRNB的维持治疗。这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法，通过抑制肿瘤细胞生长所需的关键酶(ODC)，从而“饿死”肿瘤细胞，以显著降低复发风险。
2024年3月，年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤，经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗，病情完全缓解。然而，面对疾病的高复发风险，婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后，他们迫切希望该药能尽快被引入国内。
在上海市药监局和上海市卫健委的指导下，医院依据《临床急需药品临时进口工作方案》，启动DFMO紧急进口申报。药物于今年5月获批并完成通关运输，最终顺利抵达医院。医院肿瘤一病区主任高怡瑾教授表示：“DFMO的引入为高危神经母细胞瘤患儿提供了国际前沿的治疗选择。未来，我们将继续扩大国际新药的引进范围，为更多罕见病和难治性疾病患者打破‘用药难’的困境。”(完)
据国际网球联合会发布的《2021年全球网球报告》，2021年全球参与网球运动的人口有8718万人，中国以1992万人成为全球网球参与人数排名第二的国家，仅次于美国，占全球总网球人口的22.9%。同时，中国网球场的数量也为全球第二，达49767个。网球教练则以11350人位居全球第五。 美国财政部本周早些时候也公布了新的反俄制裁方案，涉及俄罗斯以及中国等其他国家的300多家公司、银行和数十名个人。中国外交部发言人林剑13日表示，美国在全球范围内滥施单边制裁贻害无穷，严重损害他国主权安全，造成人道惨剧，破坏产供链稳定。乌克兰危机升级后，美方制裁更是变本加厉。而这种乱舞制裁大棒的做法，不仅无助于问题的解决，反而成为世界一个主要的风险源头。 陈政高于1970年担任辽宁省海城县革委会政工组办事员；1978年任大连海运学院团委书记；1982年任辽宁省大连团市委常委、学校部部长；1985年任辽宁省大连市长海县副县长；1988年任辽宁省大连市西岗区委常委、副区长（主持工作）；1993年任辽宁省大连市副市长；1997年任辽宁省省长助理；1998年任辽宁省副省长；2003年任辽宁省沈阳市委副书记、市长；2008年任辽宁省委副书记、省长。
